Samstag, 21. September 2019

Neue Hoffnung für Hämophilie- Patienten

Ausgabe 2018.05
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Einer von 10.000 Menschen erkrankt im Durchschnitt an Hämophilie. Die Bluterkrankheit kann mit einer Prophylaxe-Therapie gut behandelt werden, bei rund einem Drittel aller Betroffenen wehrt sich das Immunsystem jedoch dagegen. Ein neues Medikament schafft nun Abhilfe.


Foto: iStock-ArtMarie

Laut der Weltgesundheitsorganisation (WHO) leben weltweit aktuell rund 400.000 Menschen mit der Diagnose „Hämophilie“  – entsprechend statistischen Hochrechnungen könnten jedoch annähernd doppelt so viele Menschen davon betroffen sein. Die auch als Bluterkrankheit bekannte Erkrankung beruht auf einer mangelhaften Bildung von körpereigenen Proteinen, die eine wesentliche Funktion für das Zustandekommen der Blutgerinnung erfüllen, den sogenannten Blutgerinnungsfaktoren. Der weit größte Teil der Betroffenen – rund 85 Prozent – leidet an einem Blutgerinnungs-Faktor-VIII-Mangel und damit an Hämophilie A, während bei Hämophilie-B-Patienten der Faktor IX unzureichend vorhanden ist. Die Folge beider Formen: Blut aus Wunden gerinnt nicht vollständig oder nur sehr langsam. Zudem kann es zu spontanen inneren Blutungen kommen, die ohne sichtbare Wunden auftreten.

Diagnose im Kindesalter. Die Diagnose wird meist sehr früh gestellt: Dann, wenn kleine Kinder ihre ersten Schritte wagen und ihre ersten Stürze einstecken müssen. So war es auch bei Thomas Schindl. „Meinen Eltern sind kleinere und größere blaue Flecken aufgefallen, schließlich kam es auch zu einer Blutung, die besonders lang angehalten hat.“ Als praktizierende Kinderkrankenschwester hatte die Mutter bereits eine Vorahnung. Noch vor dem ersten Geburtstag ihres Sohnes wurde diese zur realen Diagnose Hämophilie A. „Natürlich waren meine Eltern zuerst geschockt, aber meine Mutter wusste durch ihren beruflichen Hintergrund auch, wie diese Krankheit verläuft und dass sie behandelt werden kann.“ Frau Schindl wusste vor allem auch, dass bei der Erkrankung die Angst, zu verbluten, nicht im Vordergrund stehen muss. Denn: Schnitt-, Riss- und Schürfwunden, typische Kinderverletzungen also, sind bei Hämophilen im Normalfall einfach zu kontrollieren, da die Krustenbildung dank der intakten Blutplättchen funktioniert – jedoch verzögert und langsamer. Lebensbedrohliche Auswirkungen kann die Krankheit bei größeren Verletzungen, etwa schweren Unfällen, haben. In solchen Fällen ist eine rasche Verabreichung von konzentrierten Gerinnungsfaktor-Präparaten entscheidend.

Prophylaxe gegen innere Blutungen. Um für den Akutfall gerüstet zu sein, hilft die vorbeugende Prophylaxe durch die Verabreichung konzentrierter Gerinnungsfaktoren, die entweder aus Blutplasmaspenden gewonnen werden können oder in gentechnischen Verfahren künstlich hergestellt werden: „Diese prophylaktische, das heißt vorsorgliche, Therapie, hält den Spiegel des Blutgerinnungsfaktors konstant hoch. Voraussetzung ist jedoch eine regelmäßige intravenöse Infusion der Faktor-Präparate“, erklärt Schindl, der sich mit seiner Krankheit nicht nur persönlich intensiv auseinandergesetzt hat, sondern heute als Vorstandsmitglied der „Österreichischen Hämophilie Gesellschaft“ und Verantwortlicher für die Presse- und Öffentlichkeitsarbeit auch andere Betroffene und ihre Angehörigen berät. „Diese Therapie hilft nicht nur dabei, für viele äußere Verletzungen vorbereitet zu sein, sie senkt auch das Risiko, dass innere Blutungen etwa in Gelenken, Muskulatur oder inneren Organen auftreten.“ Diese stellen für Betroffene ein großes Problem im Alltag dar und können unbehandelt zu schwerwiegenden gesundheitlichen Folgen führen. „Vor allem Gelenksverletzungen können rasch dazu führen, dass Gelenke durch das eintretende Blut massiv geschädigt oder zerstört werden können“, so Schindl. „In Ländern, in denen die medizinische Versorgung nicht so gut ist wie in Österreich, sieht man oft schon bei jungen Patienten die Auswirkungen, die bis zur Teilinvalidität führen können.“

Feind Immunsystem. Doch auch hierzulande war bisher eine Gruppe an Betroffenen besonders von solchen Folgeerkrankungen der Hämophilie bedroht: Patienten, die körpereigene Antikörper gegen die verabreichten Gerinnungsfaktoren entwickelten. Weil der Körper von Geburt an keinen Faktor VIII kennt, kommt es bei rund 30 Prozent aller Patienten dazu, dass das eigene Immunsystem die künstlich zugeführten Gerinnungsfaktoren als vermeintliche Fremdkörper ausmacht und sich zur Wehr setzt. Die Folge: Die Antikörper neutralisieren die verabreichten Gerinnungsfaktoren, der Schutz vor Blutungen schwindet und akute Blutungen sind wesentlich schwieriger zu stoppen. „Für die Betroffenen gab es zwar auch bisher Wege, Blutungen durch andere Medikamente zu stillen, jedoch kaum Möglichkeiten einer vorbeugenden Therapie. Und nur diese schützt langfristig vor Gelenksverletzungen“, erklärt Schindl. In absoluten Zahlen ausgedrückt, bedeutete dies bisher ein um 70 Prozent höheres Sterberisiko für Menschen mit Faktor-VIII-Antikörpern.

Übersicht zu diesem Artikel:
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